E-NEWSLETTER No.157 February 2024

2016년 알파고가 이세돌과의 바둑 대결에서 승리를 거두면서 많은 사람들이 인공지능(Artificial Intelligence; AI)에 관심을 가지게 되었으며, 이후 많은 영역에 AI가 빠른 속도로 침투하고 있습니다. 특히 2022년 11월 출시된 OpenAI의 생성형 AI인 ChatGPT는 단 5일만에 100만 구독자를 달성했을 정도로 큰 관심을 끌었으며 (넷플릭스: 3.5년, 트위터: 2년, 페이스북: 10개월), ChatGPT를 활용한 다양한 플랫폼이 생겨나고 있습니다.

이처럼 다방면에서 AI의 활용도가 늘어나고 있는 가운데 신약개발도 예외는 아닙니다. 신약 개발은 후보 물질 발굴, 비임상, 임상 시험, 규제 승인 및 상업화를 포함한 여러 단계로 이루어집니다. 제약회사들은 미충족 의료 수요를 해결하거나 기존 치료법보다 향상된 치료 이점을 제공하는 신약을 개발하기 위해 노력하며, 이 과정에서 연구 개발에 막대한 연구비와 시간을 투자합니다. 시간 투자의 관점에서 후보 물질 발굴부터 임상 1상까지의 통상 10년 가까이 긴 기간이 소요되는 것이 일반적입니다.

이런 관점에서 제약회사나 바이오텍들은 AI를 활용하여 신약개발의 위험성을 최소화하려는 노력을 하고 있습니다. 본 제약사인 스미토모 다이닛폰 파마(Sumitomo Dainippon Pharma)와 스코틀랜드의 신약개발 전문기업 엑스사이언티아(Exscientia)가 AI를 이용해 만들어진 강박 장애(OCD) 치료제인 ‘DSP-1181’에 대해서 2020년 1월 임상 1상을 일본에서 시작하였으며, 이는 AI로 개발한 약제가 최초로 인간에서 투여한 사례입니다. 이 약제의 경우에는 추가 개발이 중단되었으나, 홍콩의 AI 신약개발회사인 인실리코메디슨(Insilico Medicine)은 2023년 7월 폐섬유증 치료제인 ‘INS018_055’에 대해서 임상 2상에 돌입했음을 알렸습니다.

이는 AI로 개발된 약물 중 최초로 임상 2상에 진입한 케이스입니다. 본 약제의 경우 초기에 약물설계부터 약물합성까지 단 46일만에 진행되었으며, 본 내용으로 2019년 네이처 바이오테크놀로지에 논문이 게재되기로 하였습니다. 이외에도 머크, 아스트라제네가, 사노피, 베링거잉겔하임 등 글로벌 빅파마들이 다양한 AI 신약개발회사들과 협업을 진행 중이며, 국내도 많은 AI신약개발회사들이 생겼으며, 국내 제약사들도 신약개발에 도입 중으로, AI 신약개발은 더 이상 선택이 아닌 필수인 시대가 도래하였습니다.

저는 조선대학교 의과대학을 졸업한 후 서울아산병원 인턴, 내과 전공의 과정을 거쳤습니다. 내과 전공의로 근무하며 다국적 제약회사에서 스폰서링 하는 다수의 항암제 임상 시험을 경험하였습니다. 이론적으로 보면 합리적인 근거를 가진 타겟을 가지고 개발되었고, 전임상 시험에서 세포실험이나 동물실험에서 효능을 입증한 신약 후보물질들이 사람을 대상으로 하는 임상시험에서 효능을 보이지 못하고 실패하는 경우를 다수 보면서, 단일 타겟을 목표로 하는 접근보다 질병을 시스템적인 변화로 이해하는 접근 방식이 가능성이 있지 않을까 하는 고민을 가지게 되었습니다. 이러한 고민들을 해결하고자 내과 전문의 취득 후 의사과학자 양성대학원인 카이스트 의과학대학원에 입학하게 되었습니다.

박사과정 지도교수였던 하버드 의과대학 윤석현 교수의 미국 보스턴 실험실에서 교환학생 시기 온코크로스의 공동창업자인 최진우 교수(현재 경희대학교 약학대학 교수)와의 만남에서 해결의 단초를 찾게 되었습니다. 서로 신약 개발의 한계로 생각했던 부분이 비슷함을 확인하고, 이에 대한 해결책을 함께 모색하던 중 현재의 온코크로스의 근간이 되는 AI 플랫폼인 RAPTOR AI의 근간이 되는 알고리즘인 ReDRUG (Restoration using DRug for targeting Unbalanced Gene) 알고리즘을 고안하였습니다. ReDRUG 알고리즘은 유전자 발현 패턴을 정상으로 회복시키면 병도 치료된다는 개념의 알고리즘입니다.

박사학위를 취득 후, 다시 서울아산병원 종양내과 전임의로 병원으로 돌아가게 되었지만, 여전히 많은 환자들이 암을 비롯하여 여러가지 난치성 질병을 앓으며 유의한 치료를 받지 못하고 있다는 현실에 안타까움을 느끼게 되었으며, 이에 대해서 ReDRUG 알고리즘을 통해서 몇몇 논문을 편찬하면서 이 알고리즘을 통해서 환자들의 걱정을 해결할 수 있겠다는 믿음을 갖게 되었습니다. 이 후 대전 유성선병원에서 혈액내과과장으로 일하면서 2015년 6월 신약개발에 대해 기존 단일 타겟 기반 접근 방법이 아닌 전사체 접근 방식을 적용하기 위해 주식회사 온코크로스를 설립하였습니다.

AI 신약개발 회사들이 대부분 약물 구조 디자인하는데 집중하는 것과 다르게, 당사는 많은 제약회사들이 여러 위험성을 가지고 개발한 신약의 시장 확장을 통한 가치 극대화를 위해 추가적인 적응증 개발에 대한 수요가 존재한다는 것에 착안하여, 당사의 AI 플랫폼인 RAPTOR AI 기술을 제약회사가 개발 중인 신약의 신규 적응증 스크리닝이나, 복합제 개발에 있어서 최적의 파트너 약물 스크리닝하는데 활용하고 있습니다.

당사의 RAPTOR AI는 이러한 제약회사의 수요에 부합하는 플랫폼이기에 현재 대웅제약, JW중외제약, 동화약품, 보령 등 국내 대형제약사들과 연구개발을 진행하고 있으며, 스위스의 알파몰, 캐나다의 씨클리카, 프랑스의 4P-파마 등 해외 바이오텍과도 협업을 진행하고 있습니다. 이번 결과들을 바탕으로 지난해 상장을 위한 기술성 평가에서도 A,A의 좋은 점수로 통과하였으며, 현재 거래소에 예비심사 청구까지 진행하여 상장을 준비하고 있습니다. 그러나 여전히 병원의 좋은 연구자들과의 협업에 목마른 상태로, 희귀질환 치료제 부재로 환자 진료에 힘겨워하시는 선생님들의 많은 연락 부탁드리겠습니다.